Léčba dědičných onemocnění zavedením do buněk postižených jedinců planě kopie defektního genu způsobuje poruchu. , Je-li reprodukční buňky jsou změněny, postup se nazývá zárodečné linie nebo dědičné genová terapie. Pokud buňky jiné než reprodukční buňky jsou změněny, postup se nazývá somatické buňky nebo non dědičné genová terapie.