Der zweite Schritt beim Testen ein experimentelles Medikament (oder einer anderen Behandlung) beim Menschen. Phase II-Studien sind in der Regel getan nur wenn Phase-I-Studien haben gezeigt, dass die Droge ist sicher, aber manchmal Phase I und Phase II Studien kombiniert werden. Phase II Studien dienen zur Bewertung des Medikaments Wirksamkeit in den Leuten mit der Krankheit oder der Bedingung untersucht und zur Ermittlung der gemeinsamen kurzfristige unerwünschte Wirkungen und Risiken im Zusammenhang mit der Droge. Phase II Studien beinhalten mehr Teilnehmer (oft mehrere hundert) und in der Regel länger als Phase I Studien.