Toinen vaihe kokeellinen huumeiden (tai muu käsittely)-ihmisissä. Yleensä vaiheen kokeet tehdään ainoastaan, jos ensimmäisen asteen kokeet ovat osoittaneet, että huumetta on turvallinen, mutta joskus vaiheen I ja II-vaiheen kokeet on yhdistetty. Vaiheessa II tutkimusten tarkoituksena on arvioida huumeiden tehokkuutta ihmisillä, joilla tauti tai tilanne, tutkittavan ja yhteisen lyhyen aikavälin haitalliset vaikutukset ja huumeisiin liittyvien riskien määrittämiseksi. II-vaiheen kokeet edellyttää lisää osallistujia, (usein useita satoja) ja yleensä kestää kauemmin kuin vaiheen I kokeet.