Le traitement des maladies héréditaires en introduisant dans les cellules des sujets atteints les sauvage des copies du gène défectueux causant la maladie. Si les cellules reproductrices sont modifiées, la procédure est appelée lignée germinale ou thérapie génique héréditaires. Si les cellules autres que les cellules reproductrices sont modifiées, la procédure est appelée thérapie génique cellules somatiques ou non héritables.