Gydymo paveldimų ligų įvedant į ląsteles nukentėjusių asmenų laukinio tipo kopijas trūkumais genų sukelianti liga. Jeigu lytinių ląstelių pakeičiami, procedūra vadinama lytinių ląstelių liniją ar paveldimos genų terapija. Jeigu ląstelių išskyrus lytinių ląstelių pakeičiami, procedūra vadinama somatinių ląstelių arba ne pirmines genų terapijos.