Leczenie chorób dziedzicznych, poprzez wprowadzenie do komórek osób dotkniętych dzikiego typu kopie wadliwego genu powoduje zaburzenia. , Jeśli zostały zmodyfikowane komórki rozrodcze, procedura nazywa się linii zarodkowej lub terapii genowej dziedziczne. , Jeśli zostały zmodyfikowane komórki innych niż komórki rozrodcze, procedura nazywa się terapia genowa komórek somatycznych lub niedziedzicznych.