Только вместо дефектных генов, на основе генной медицины является применение нуклеиновых кислот (ДНК, РНК) содержащий генетическую информацию как терапевтические реагенты в целом. Нуклеиновые кислоты используются для добавления терапевтически полезной функции клеток, удаление патологических функций из ячеек или использовать клетки для производства терапевтических белков. Это может быть либо транзиторной или постоянный эффект.