Liečbu dedičných ochorení, zavedením do buniek postihnutí jedinci voľne žijúcich-typu kópie defektního génu spôsobuje poruchu. Ak sú modifikované reprodukčných buniek, postup sa nazýva zárodočnej línie alebo dedičné génovej terapie. Ak sú modifikované bunky iné než reprodukčných buniek, postup sa nazýva somatických buniek alebo nededičných génovej terapie.