Điều trị bệnh được thừa kế bởi giới thiệu vào các tế bào từ các cá nhân bị ảnh hưởng các loại hoang bản sao của gen khiếm khuyết gây ra rối loạn. Nếu sinh sản tế bào được sửa đổi, các thủ tục được gọi là mầm-dòng hoặc liệu pháp gen di truyền. Nếu các tế bào khác hơn so với các tế bào sinh sản được sửa đổi, các thủ tục được gọi là liệu pháp gen Soma di động hoặc không có thể thừa kế.