第三步在人类中测试实验药物 （或其他待遇）。第三期试验确认和扩大安全及有效性结果相从我和第二项试验，来比较该药物标准治疗方法的疾病或情况，研究和评估整体的风险和药物的好处。这一审判阶段新兵一大群人患有疾病或条件，通常由 1000 至三千多名。第三期试验的结果提供食品和药物管理局 (FDA) 需要考虑批准药物的信息。