第二步在測試實驗藥物 （或其他待遇） 在人類中。完成二期試驗通常情況下，僅當第一階段試驗表明該藥物是安全的但有時一期和二期試驗相結合。第二階段試驗的目的是評估中人的疾病或情況正在研究這種藥物的成效，並確定共同的短期負面影響與藥物相關的風險。第二階段試驗涉及更多的參與者 （往往有數百） 和通常比長階段我的試驗。